核心事件：美国食品药品监督管理局批准Gain Therapeutics Inc（纳斯达克代码：GANX）针对帕金森病治疗药物GT-02287的研究性新药申请，该公司股价在周一盘后交易中上涨21.2%。
关键信息与数据：
- 该授权允许Gain公司在美国启动GT-02287的2期临床试验，试验预计2026年第三季度启动，将在美国、澳大利亚及欧洲的试验点招募受试者。此前1期试验已取得积极结果，药物安全性与耐受性表现良好。
- GT-02287为口服、可穿透血脑屏障的小分子药物，用于恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶的功能，适用人群覆盖伴或不伴GBA1基因突变的帕金森病患者，是首款依托Gain公司Magellan人工智能药物研发平台开发、获研究性新药申请批准的变构调节剂。
- 1b期扩展研究中16名受试者在试验第150天全部仍在参与，基线指标偏高的受试者连续用药90天后，脑脊液内葡萄糖鞘氨醇水平平均下降81%；第150天基线脑脊液葡萄糖鞘氨醇水平偏高的受试者，其运动障碍协会统一帕金森病评定量表第二部分与第三部分评分改善幅度明显高于基线该指标偏低的受试者。
- 当前美国帕金森病患者超110万，年新增确诊近9万，暂无获批疗法可阻止或逆转该疾病进展。
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