（来源：经济日报）

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“中国在全球罕见病研发体系中的角色正越发重要，从追随到全球同步，再到如今在部分领域走向引领。阿斯利康始终致力于推动全球创新更快进入中国，也将依托中国的患者资源、临床研究能力和真实世界证据，推动中国更深度地参与全球研发创新。”阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清在接受记者采访时表示。

8月22日，第三届补体日学术大会在北京举行。补体系统是人体先天免疫系统的重要组成部分。阿斯利康将补体科学作为罕见病领域的重要创新方向之一，持续开展补体级联反应、关键靶点和疾病机制研究。

胡轶清介绍，阿斯利康的首款补体药品已在全球上市二十多年，此后持续推动补体治疗的创新迭代。随着对补体机制认识不断深化，研发也在不断拓展。

“在这一领域，阿斯利康未来主要有几个努力方向。”胡轶清说，首先是在已经发现的靶点基础上拓展新的适应症；其次是寻找新的补体靶点，为目前仍缺乏有效治疗手段的患者提供更多治疗选择；第三是加强与中国临床专家和医疗机构合作，建立患者队列、开展真实世界研究。

目前阿斯利康在中国开展的新药研发，已经实现与全球三期临床百分之百同步。这意味着，中国患者可以较早参与全球临床开发，中国临床数据也能够更早进入全球研发体系，从而为后续产品早日在中国注册上市创造条件。

阿斯利康目前正在推进与北京、上海等多地的医院在相关罕见病领域开展合作，希望依托医院临床资源、患者队列和诊疗经验，加强基础研究与临床需求之间的衔接。与此同时，阿斯利康也希望推动更多中国创新“走出去”，进一步融入全球研发与创新网络。

胡轶清介绍，公司积极与中国本土创新企业开展合作，如与中金资本共同设立投资基金，牵头成立罕见病产业联盟等，希望通过多种形式参与本土创新药物开发。

在国际学术交流和诊疗标准建设方面,胡轶清表示，阿斯利康希望通过补体日学术大会等学术平台，促进中国专家与海外同行在疾病机制、临床研究和诊疗实践方面开展更深入交流，并支持中国专家参与国际专家共识和临床指南的讨论与制定。

在这一过程中，阿斯利康将自身定位为一座“桥梁”：一方面向内深耕，支持中国证据和本土创新；另一方面向外生长，促进国际交流与合作，推动中国创新更深度融入全球。

胡轶清认为，罕见病创新的价值，远不止于治疗疾病本身。有效治疗既能减少住院、急救和长期照护带来的医疗支出，也能帮助患者重返学习和工作，释放患者及家庭的生产力；同时，罕见病也是医药创新的摇篮，能够推动疾病机制研究和前沿技术突破，并进一步带动生物医药产业创新发展。面向“十五五”，罕见病有望成为推动前沿技术突破、产业升级和创新生态完善的重要领域，为中国生物医药产业培育新的增长动能。

胡轶清表示，阿斯利康继续与政府部门、医疗机构、学术组织、临床专家、患者组织及行业伙伴合作，在研发、诊断、治疗、支付和长期管理等环节加强衔接，让创新成果从“有药可用”进一步走向“用得起、用得上、用得久”。（经济日报记者 袁勇）