（来源：上观新闻）

时代奔涌向前，城市日新月异。在中国式现代化的壮阔征程中，闵行马桥——这座承载厚重历史底蕴、迸发青春活力的城市，正以独有的温度，书写着每个平凡人的非凡篇章。

他们中有扎根热土的创业者、挥汗筑城的建设者、播撒善意的志愿者、耕耘希望的农人、春风化雨的教育者，还有无数默默坚守的普通市民。他们的故事或许平凡，却因执着而闪光；付出或许细微，却因汇聚而磅礴。

本次故事讲述人是蔡宇伽，他是上海本导基因技术有限公司创始人。

我是一名科学家，也是一名创业者。2018年，怀揣这份初心，我选择创立了上海本导基因技术有限公司，致力于基因治疗的研发与转化。这些年，我和团队曾在技术瓶颈前徘徊、在转化路上踩过弯路，但每一次攻坚克难后的突破，每一个临床试验传来的积极信号，都化作照亮前路的光，让我们更坚定地前行。

从科学到创业，始终坚守初心

我从小在浙江长大，母亲常对我说：“长大以后要么当科学家，要么当企业家。”那时不懂深意，只觉这话像颗温润的种子，在我心里默默生根发芽。

2009年，我背上行囊远赴瑞典和丹麦深造生物医学与基因治疗。显微镜下的基因奥秘、反复验证的实验数据、学术研讨中的思想碰撞，让我对这一领域的热爱愈发深沉。2014年获得博士学位后，我选择留在丹麦做了三年博士后。尽管国外的科研体系成熟、资源充足，但我逐渐意识到——真正能让科研成果落地的舞台在中国。当时，国内基因治疗领域尚处早期，像一片待开垦的沃土，满是机遇，也藏着未知的挑战。2017年，我接受上海交通大学的邀请回国任教，站上讲台分享知识的同时，也在为心中的创业梦铺路。次年，上海本导基因技术有限公司正式成立。

公司取名“本导”，寓意“以患者为根本，以创新为导向”。创业初期的艰难，比预想中更甚。投资人的会议室里，听过太多对早期基因治疗的犹豫与观望，愿意真正“押注”的人寥寥无几；团队搭建时，有人因看不清前景选择离开，深夜的办公室里，只剩灯光与未完成的实验方案相伴……但我始终相信，任何难题都像一道待解方程式，只要沉下心、找对方法，总有拨开迷雾的时刻。

慢慢地，我们凝聚起一支有信念的团队。在技术攻坚中熬过无数个深夜，在临床试验里反复打磨方案，终于让成果开花，推出了多款具有全球竞争力的创新疗法。2023年，公司研发的BDIII注射液获美国食品药品监督管理局批准，成为全球首个CRISPR抗病毒孤儿药。当消息传来的那一刻，所有的坚持都有了回响，这是对我们坚持的最好回应。

让科学铺就健康之路

基因治疗的本质，是让那些曾被判“无药可医”的患者重获希望。2021年，我们带着这份初心，启动了一项基于慢病毒载体的基因治疗临床研究，目标直指输血依赖型β地中海贫血。这是一种遗传性血液病，患者需终身输血，家庭负担极重。研究推进中，我们成功治疗了一位7岁的小女孩。治疗前，她瘦弱、自卑，甚至不敢走进校园；治疗后，她不仅长高了，性格也变得活泼开朗，甚至主动走过来握住我的手说：“谢谢叔叔治好了我。”那一刻，掌心传来的温度让我深感所有付出都是值得的。

当然，我们也清醒地认识到基因治疗目前成本仍高。因此，我们全力投入下一代体内基因疗法的研发，希望通过直接注射基因药物，让修复过程在患者体内完成，从而将成本控制在10万元以内。

2023年8月，好消息再次传来：我们研发的另一款BD112体内基因编辑疗法，获得了欧盟委员会授予的孤儿药资格认定，拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。这是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，患者脑细胞逐渐退化死亡，先是丧失身体协调能力、出现心智衰退，最终发展为痴呆并彻底失去运动功能。目前全球无药可治，患者确诊后生存期通常不超过二十年。而BD112，基于我们独创的VLP递送技术，可实现高效、瞬时的CRISPR基因编辑，精准靶向致病基因，从根本上阻断疾病进展。

一场企业与区域共生共荣之旅

企业的成长，既需要内在的技术攻坚，也离不开外在的土壤与环境。2023年10月，本导基因正式搬迁到闵行区马桥镇碧溪路。这一次搬迁对我们而言，不仅是一次空间的转换，更是一次与区域发展同频共振的战略选择，是企业迈向新阶段的重要注脚。

真正落地之后，才体会到马桥镇对企业发展的真诚支持在企业服务上，马桥镇响应非常迅速，无论是政策申报的细节咨询、核心人才的引进扶持，还是基础设施的配套衔接，只要我们提出需求，总能在第一时间收到清晰的反馈与有力的支持。这种“有事必应、无事不扰”的营商态度，让处于高速发展期的创新企业感到安心，能心无旁骛地扎进实验室，专注于基因治疗技术的突破。

从更广阔的视角看，闵行区一直是上海生物医药产业的重要阵地，而马桥作为其中日益成熟的板块，正通过打造专业园区、优化服务流程，不断释放“磁吸力”，吸引更多高成长性企业聚集。我们期待，本导基因能在这片沃土上扎根生长，不仅实现自身研发与产业化的长足进步，更能以自身的技术积累与产业实践，为丰富马桥生物医药领域的内涵添砖加瓦，最终形成企业与区域共生共荣的双向共赢。

如今回首来时路，从一个怀揣梦想的浙江少年，成长为一名科学家和企业家，我深知这份成长离不开时代赋予的机遇、团队日夜的坚守，更离不开马桥这样一片务实开放的土地。我坚信，科学的意义从不在于发表多少篇论文，而在于能否真正走进现实、惠及大众，改变一个人的命运、点亮一个家庭的生活。未来，本导基因将继续坚持“以患者为根本，以创新为导向”的使命，推动更多基因疗法走向临床、走向世界，让更多“无药可医”的患者看到希望。而我，愿带着这份信念，在这条“用科学守护生命”的路上，一直坚定地走下去。

素材：马腾平

编辑：陈怡婷

审核：王婷婷 何婷婷