伊奥尼斯制药（IONS，纳斯达克）近日迎来两项核心业务进展，带动股价走高。

• FDA批准其药物Tryngolza作为饮食辅助疗法，用于降低甘油三酯水平≥500毫克/分升的重度高甘油三酯血症成年患者的甘油三酯水平，减少急性胰腺炎发病风险。该药物设50毫克、80毫克两种规格，每月经自动注射器给药一次，预计2025年7月在美国上市。获批基于3期CORE与CORE2研究数据：用药6个月后受试者甘油三酯水平较安慰剂组最高降72%、降幅持续至12个月，急性胰腺炎发病事件最高减少91%，86%随访满1年的患者甘油三酯水平降至500毫克/分升以下。
• 伊奥尼斯与瑞科达达成全球许可协议，授予对方在美国以外地区独家开发、商业化在研亚历山大病疗法齐甘生的权利，伊奥尼斯保留美国区独家商业化权，主导该药物全球研发。伊奥尼斯将获得3000万美元首付款，可获取后续里程碑付款，以及最高约为年净销售额25%的阶梯式特许权使用费。齐甘生目前处于FDA审评阶段，PDUFA审批截止日为9月22日，有望成为全球首款亚历山大病疾病修饰疗法，也是伊奥尼斯首款在美国自主上市的神经领域药物。其关键临床研究显示50毫克剂量组在第61周实现步行速度的统计学稳定效果，次要、探索性指标均利好该疗法，不良事件多为轻中度。

投资机构威廉布莱尔维持IONS“跑赢大盘”评级，指出Tryngolza将为伊奥尼斯2028年实现现金流盈亏平衡提供重要支撑。截至统计时点，IONS股价上涨2.30%，报78.28美元。

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