（来源：商图药讯）

者：赵琛宏

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了基因药物Itvisma上市，用于治疗携带SMN1基因突变的2岁及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童和成人患者。

Itvisma是一款基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，由诺华公司旗下AveXis公司研发，其给药方式为鞘内注射，采用一次性固定剂量设计，无需根据年龄或体重调整用药剂量。该疗法通过AAV9载体将正常SMN1基因导入患者体内，产生正常的SMN1蛋白，改善运动神经元等受累细胞的功能，进而改善患者的运动功能。相比之下，治疗SMA的药物Spinraza和Evrysdi则需要长期重复给药，Spinraza每四个月通过脊柱注射给药一次，而Evrysdi是一种需每日口服药物。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，由SMN1基因突变引起，其特征是运动神经元进行性丧失，在自然病程下通常是不可逆的，最终会导致进行性肌肉萎缩、肌无力，在最严重的情况下可引发瘫痪甚至死亡。SMA的发病率约为万分之一，在有效治疗手段问世之前，SMA曾被认为是美国因遗传病导致婴儿死亡的主要原因之一。

Itvisma在治疗2岁及以上、经确诊携带SMN1基因突变的SMA患儿方面，已展现出充分的有效性证据。这些证据主要来自一项III期临床研究，并辅以产品作用机制数据以及静脉制剂Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi，该药物已于2019年5月获FDA批准上市）的疗效结果作为确证支持。Itvisma的活性成分与Zolgensma完全相同，但浓度不同。Zolgensma通过静脉输注给药，按体重计算剂量，适用于SMN1双等位基因突变所致、2岁以下的SMA患儿；而Itvisma则采用更高浓度、更小体积的制剂，通过单次鞘内注射直接递送至中枢神经系统，无需根据患者体重调整剂量，从而为2岁以上SMA患者拓展了治疗选择。

据悉，FDA审评团队通过协同合作，充分借鉴了Zolgensma的安全性数据。Itvisma的大多数不良反应与Zolgensma已知风险一致。Zolgensma说明书中的肝毒性黑框警告内容也已根据临床数据适当调整后纳入Itvisma说明书，因为Itvisma临床试验中同样观察到了肝毒性病例。

FDA生物制品评价与研究中心治疗产品办公室代理主任Vijay Kumar医学博士表示：“SMA领域仍存在显著的未满足医疗需求，特别是2岁以上的患者群体中。此次批准体现了我们持续支持并推动罕见病治疗药物研发的坚定承诺。”

声明：参考内容来源于FDA官网、诺华官网等处，本文旨在知识共享，所有内容仅供参考，不构成任何建议，

E.N.D

BPI 2026 第十二届新分子抗体药研发论坛将于2026年1月21–22日在成都举办。

作为BioCon的分支BPI品牌活动--中国抗体药物领域具有重要影响力的行业盛会之一，本届论坛设置八大专题论坛，邀请国内外领先药企、创新生物技术公司、监管专家与投资机构，聚焦下一代抗体药物的全生命周期，围绕ADC/XDC与双多抗早研创新、临床前开发、CMC工艺与质控、临床开发、AI应用、BD出海等关键议题，共同探讨抗体药物在靶点选择、分子设计、工艺优化、临床策略及国际化合作中的前沿进展与挑战。此外，大会前瞻性地将AI与抗体研发结合，为作为中国的软件与IT重镇的成都川渝产业跨界融合提供了思路。