（来源：求实药社）

7 月 31 日，CDE 官网显示，阿斯利康的 Efzimfotase alfa 注射液（皮下注射）拟纳入优先审评，适应症为用于 2 岁及以上低磷酸酯酶症（HPP）患者的治疗。今年 7 月，该药已在日本申报上市。

截图来自：CDE官网

低磷酸酶症是一种罕见的慢性遗传性代谢疾病，由碱性磷酸酶 (ALP) 活性不足引起，ALP 对构建健康的骨骼和维持正常的肌肉功能至关重要。

Efzimfotase alfa（ALXN1850) 是一种在研酶替代疗法 (ERT)，每两周给药一次，用于补充导致 HPP 根本原因的碱性磷酸酶 (ALP) 活性不足。与 Strensiq（asfotase alfa）相比，Efzimfotase alfa 旨在提供更小的注射量和更少的给药频率，并弥补更广泛的 HPP 患者群体在护理方面的关键差距。

2026 年 3 月，阿斯利康宣布，Efzimfotase alfa 在低磷酸酶症的全球 III 期临床试验中取得了积极结果。III 期临床项目旨在研究 Efzimfotase alfa 在广泛的低磷酸酯酶症患者群体中的效果，该项目包括两项随机、安慰剂对照试验，以及一项随机、开放标签、阳性药物对照的儿科转换试验。

MULBERRY 是一项全球 III 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估 efzimfotase alfa对既往未接受过 Strensiq 治疗的低磷酸酯酶症儿科患者（2 至 <12 岁）的疗效和安全性。该试验招募了来自北美、南美、欧洲和亚洲 14 个国家的 29 名患者。

MULBERRY 研究结果显示，efzimfotase alfa 在初治儿科患者的骨骼健康方面具有统计学意义和临床意义的显著改善。

CHESTNUT 是一项全球 III 期随机、开放标签、活性对照、多中心试验，旨在评估 efzimfotase alfa 在患有低磷酸酯酶症的儿科患者（2 至 <12 岁）中的安全性和耐受性，这些患者在研究开始前至少 6 个月已接受每周 6 mg/kg 的 Strensiq治疗。该试验在全球七个国家招募了 43 名患者。

CHESTNUT 试验表明，efzimfotase alfa 在既往接受过 Strensiq 治疗的儿科患者中具有良好的安全性和耐受性，并维持了治疗效果。

HICKORY 是一项全球性 III 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验，旨在评估 efzimfotase alfa 在既往未接受过 Strensiq 治疗的低磷酸酯酶症青少年（12 岁至 <18 岁）和成人患者中的疗效和安全性。该试验共纳入来自北美、南美、欧洲、亚洲和澳大利亚 17 个国家的 124 名患者。

HICKORY 随机、安慰剂对照试验显示，在初治青少年和成人患者中，efzimfotase alfa 在主要终点指标上取得了数值上的改善，但未达到统计学意义；结果表明，在预先设定的儿童期起病的低磷酸酯酶症青少年和成人亚组中，efzimfotase alfa 具有临床意义的获益。

在 MULBERRY、CHESTNUT 和 HICKORY 临床试验中，efzimfotase alfa 的耐受性良好，安全性可接受。

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