（来源：求实药社）

2025年11月18日，生物制药行业迎来一个里程碑时刻——箭头制药（Arrowhead Pharmaceuticals）正式宣布，其重磅 siRNA 药物 REDEMPLO®（plozasiran） 获得美国FDA批准，作为饮食辅助疗法，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者。

根据公司官方新闻稿，REDEMPLO是首款且唯一获FDA批准用于FCS的RNAi疗法，患者仅需每三个月接受一次皮下注射。公司公布的批发采购成本（WAC）定价为每年6万美元，并采用“统一价格”模式。此举标志着箭头制药成功从研发型生物技术公司，蜕变为拥有商业化产品的生物制药企业。

该批准基于III期PALISADE试验的积极数据，显示plozasiran能显著降低FCS患者的甘油三酯水平达80%。行业媒体Fierce Pharma分析指出，REDEMPLO的上市及其仅为竞争对手十分之一的激进定价，将直接挑战Ionis Pharmaceuticals的反义寡核苷酸（ASO）药物Olezarsen（年定价高达59.5万美元），预示着罕见血脂代谢疾病治疗领域竞争加剧。

2025年8月，赛诺菲与箭头制药的子公司维亚臻（Visirna Therapeutics）签署资产购买协议，获得在大中华区开发和商业化plozasiran的权利。根据协议，维亚臻将获得1.3亿美元的预付款，并有资格在plozasiran在中国大陆的各种适应症获批后获得至多2.65亿美元的额外里程碑付款。

01 商业破局：差异化策略与前瞻性布局

作为箭头制药的首个商业化产品，plozasiran被公司寄予厚望。其成功不仅在于填补临床空白，更在于为公司后续管线铺平道路。

商业化策略上，箭头制药采取了清晰的“由小到大”路径：首先攻克FCS这一罕见病市场，建立临床口碑和报销模板；随后将目标拓展至患者群体更为庞大的严重高甘油三酯血症（SHTG）市场。这种策略既能通过罕见病快速上市，又为未来收入增长预留了巨大空间。

在定价方面，箭头制药采取了颠覆性的市场策略。其公布的每年6万美元的“统一价格”，显著低于竞争对手，这既可能加速医保覆盖和患者可及性，也为后续拓展至患者基数更大的SHTG适应症时提供了价格弹性。分析师认为，这一明智的定价策略是其抢占市场份额的关键。

更深层的意义在于，plozasiran验证了箭头制药技术平台的成熟度。其与Sarepta Therapeutics就1型强直性肌营养不良症（DM1）疗法ARO-DM1达成的合作，在2025年7月触发了1亿美元里程碑付款，进一步证明了其平台在肝外组织应用中的潜力，为后续针对中枢神经系统疾病和肥胖症的管线开发奠定了基础。

02 生态构建：从财务稳健到全球拓展

Arrowhead 2025年半年报显示，公司第二季度收入5.43亿美元，第三季度收入2776万美元，研发费用同比增至1.93亿美元（Arrowhead Pharmaceuticals, 2025 Q2/Q3报告）。这一数据反映其专注于管线推进，尤其是REDEMPLO的商业化准备。

箭头制药的财务稳定性因其与Sarepta的合作而显著增强。这一合作不仅提供了短期资金支持，更为公司长远发展注入了确定性。

公司与Sarepta的合作关系强化了其财务状状况，为运营提供资金直至2028年，涵盖多个潜在商业发布。此外，箭头制药已从合作关系中获得了超过20亿美元的收入，提供了财务灵活性。

近期，公司与Sarepta的合作进一步深化。2025年7月，箭头制药针对1型强直性肌营养不良症（DM1）的研究性RNAi疗法（SRP-1003或ARO-DM1）在1/2期临床试验中达到首个入组目标，触发了Sarepta支付1亿美元里程碑款项。

分析师指出，REDEMPLO的定价策略（6万美元/年）可能为后续适应症（如高甘油三酯血症）提供收入弹性。

03 中国机遇：国内药企加速布局siRNA赛道

目前全球共有7款小干扰RNA（siRNA）药物获批上市。

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同时，中国药企也在siRNA领域快速跟进，中国尚无自主研发的siRNA药物获批上市，但多家药企已布局这一前沿领域，部分在研药物已进入临床试验阶段。

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综合来看，当前中国siRNA药物的研发呈现出一些鲜明的特点：

聚焦常见慢性病：与全球早期siRNA药物多针对罕见病不同，国内药企的研发管线更侧重于高血压、痛风、乙肝、高脂血症等患者基数庞大的常见病领域，这更符合中国的疾病谱和市场特点。

技术平台成为核心竞争力：siRNA药物的核心难点在于递送系统。目前，GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）肝靶向递送技术已成为肝源性疾病在研药物的主流平台。此外，国内企业如圣因生物更因其创新的肝外递送技术，与礼来达成了总金额高达12亿美元的战略合作，彰显了国际对其技术实力的认可。

“引进来”与“走出去”：一方面，通过类似赛诺菲引进plozasiran的模式，将全球创新疗法快速引入中国；另一方面，本土企业也积极通过海外授权（BD）将自主知识产权管线推向全球。例如，舶望制药就与诺华达成了高达93亿美元的战略合作，创下了中国生物科技公司BD交易的新纪录。

04 未来赛道：广阔前景与技术挑战并存

随着plozasiran的成功上市，siRNA疗法的商业潜力得到进一步验证。然而，这条赛道既充满机遇，也布满挑战。

巨大的市场空间正在打开。诺华公司的siRNA药物Leqvio（inclisiran）在2025年上半年销售收入达5.55亿美元，同比增长66%，充分证明了这类药物在慢性病管理中的商业价值。从罕见病到常见病的拓展，已成为行业明确的发展趋势。

然而，技术挑战依然严峻。siRNA药物的开发是一个复杂的系统性工程，涉及序列设计、化学修饰、递送系统优化等多个维度。其中，肝外组织的靶向递送仍是行业亟待突破的技术瓶颈。谁能在此领域率先取得突破，谁就能占据下一代siRNA疗法的制高点。

此外，随着入局者增多，差异化竞争变得愈发重要。箭头制药的plozasiran凭借其卓越的疗效、便利的给药频率和颠覆性的定价策略，为行业树立了差异化竞争的标杆。未来，明确的临床与商业双重差异化定位，将成为在激烈市场竞争中取胜的关键。

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